การโจมตีผู้ที่มีภาวะแองจิโออีดีมาทางพันธุกรรม

ภาวะแองจิโออีดีมาจากกรรมพันธุ์ เป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่พบได้น้อย โดยมีลักษณะการบวมอย่างรุนแรงที่เกิดขึ้นซ้ำๆและคาดเดาไม่ได้ในอวัยวะและเนื้อเยื่อต่างๆของร่างกาย ซึ่งอาจสร้างความเจ็บปวด ทำให้ร่างกายอ่อนแอและเป็นอันตรายถึงชีวิตได้ การรักษาโดยใช้เทคโนโลยีการแก้ไขจีโนมที่ประสบความสำเร็จในการบรรเทาอาการบวมและลดความถี่ของการโจมตี

มันถูกออกแบบมาเพื่อกำจัดยีน KLKB1 ในเซลล์ตับ ซึ่งจะช่วยลดการผลิตโปรตีนเฉพาะที่เรียกว่า kallikrein ซึ่งกิจกรรมที่ไม่มีการควบคุมนั้นมีส่วนทำให้เกิดอาการบวมที่เกิดขึ้นซ้ำ ๆ ทำให้ร่างกายอ่อนแอและอาจถึงแก่ชีวิตได้ซึ่งเกิดขึ้นในผู้ที่อาศัยอยู่กับ HAE สามารถทนต่อยาได้ดี และเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ส่วนใหญ่มีความรุนแรงน้อย เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดคือปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการฉีดยา ซึ่งส่วนใหญ่เป็นระดับ 1 และแก้ไขได้ภายในหนึ่งวัน ไม่มีความเป็นพิษที่จำกัดขนาดยา ไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรง และไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ในระดับ 3 หรือสูงกว่าที่สังเกตได้จนถึงปัจจุบัน